Quei costi stellari delle terapie geniche

TRIESTE Si chiamano Zolgensma e Zynteglo gli ultimi trattamenti basati sulla terapia genica, rispettivamente per l’atrofia muscolare spinale e la talassemia, e sono proposti al costo astronomico di 2,1 milioni di dollari il primo e 1,8 milioni di dollari il secondo. Sono i farmaci più cari al mondo.

Che la terapia genica, iniziata 30 anni fa con la prima sperimentazione condotta a Bethesda nel 1989, stesse ora raccogliendo i frutti di un progresso a tratti certosino e complicato si era cominciato a capirlo qualche anno fa, con l’approvazione dei primi farmaci per la commercializzazione. Aveva iniziato Glybera, nel 2012, annunciato con grandi fanfare e con il costo stellare di 1,2 milioni di dollari da un’azienda olandese e dal suo partner di marketing, l’italiana Chiesi, per il trattamento di una rarissima malattia ereditaria, il deficit di lipoproteina lipasi. Dopo soltanto tre anni era stato ritirato dal mercato, dopo che soltanto un paziente era stato trattato. Poi era stata la volta di Strimvelis e Luxturna, il primo sviluppato al San Raffaele a Milano per la terapia genica di un difetto del sistema immunitario (costo 665mila dollari) e il secondo per una forma di cecità congenita (anche questo con il coinvolgimento di Telethon stavolta a Napoli; 435mila dollari ad occhio). E infine due trattamenti di grande successo contro leucemie e linfomi, Yescarta e Kymriah, venduti il primo a 373mila e il secondo a 475mila dollari.

I produttori delle sette nuove terapie, per lo più partite da piccole start-up accademiche e spesso culminate nell’acquisto miliardario da parte di grandi aziende farmaceutiche (8,7 miliardi spesi nel 2018 da parte di Novartis per acquisire AveXis, la biotec che ha generato il nuovo Zolgensma) giustificano il costo di questi prodotti con il mercato molto ristretto (nel caso delle malattie ereditarie, quelle trattate sono molto rare) e dal fatto che le terapie sono potenzialmente risolutive a vita per malattie croniche altrimenti incurabili. Ma la guarigione permanente per molti di questi farmaci è ancora tutta da verificare, essendo alcuni di questi stati provati per breve tempo soltanto su qualche decina di pazienti.

Qualsiasi sia la giustificazione dei costi, queste nuove medicine impongono anche nuovi modelli assistenziali, dal momento che sono improponibili per i privati e largamente fuori budget per i servizi sanitari nazionali. Con centinaia di altre terapie geniche in sperimentazione e una stima di 10-20 prodotti che arriveranno al mercato ogni anno da qui al 2025, c’è chi propone per i governi una specie di sottoscrizione tipo Netflix: uno scaffale cui gli abbonati possono prendere a piacimento i prodotti che interessano.